美国食品和药物管理局日前宣布，暂停在美国境内开展的针对“气泡儿童”的基因疗法试验，原因是法国进行的试验中，患病儿童得了类似白血病的莫名疾病。
据《纽约时报》4日报道，暂停的试验共有三项，分别在洛杉矶儿童医院和位于马里兰州的美国国家卫生研究所进行。除美国外，法国方面也已暂停了类似试验。
所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有重度先天性综合型免疫缺陷的儿童，他们无法产生健全的免疫系统，必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，但成功率过低，因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。
基因疗法的前景一直忽暗忽明。1999年9月，美国18岁青年格尔辛格在宾夕法尼亚大学的基因治疗试验中意外死亡，给基因疗法研究蒙上一层浓重阴影。随后，法国科学家菲舍尔在2000年4月宣布，他和同事用基因疗法治愈了3名“气泡儿童”，这一成果被认为是基因疗法研究史上首次真正的成功，再次鼓起人们对基因疗法的信心。
菲舍尔等人在过去几年中用基因疗法对多名“气泡儿童”进行了试验，治疗效果都比较理想。但他们在研究中发现，一名1999年10月成功接受治疗的儿童，体内一种白血球水平异常增高，类似白血病，这种现象此前在其他试验中从来没有观察到过。研究人员还发现，化疗虽然对这名儿童能起到效果，但无法清除异常增多的白血球。
发现这一情况后，菲舍尔向法、美医疗主管机构和一些同行进行了通报。美食品和药物管理局等随后作出了暂停有关试验的决定。
基因疗法为什么会引发类似白血病的症状，其中原因尚不清楚。一些科学家推测，这有可能是基因疗法操作所导致，并将其视为基因疗法研究的又一重大挫折；但美国基因疗法学会的专家认为，基因法依然“大有前途”，最终将证明其好处大于风险。
据悉，美食品和药物管理局已决定下周召集紧急会议，就基因疗法下一步的走向等问题听取法国和美国专家意见。
|
