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复旦大学遗传学研究所基因治疗研究组研制的“重组AAV-2人凝血因子IX注射液”近日获得国家食品药品监督管理局的《药物临床研究批件》，这是课题组继1994年获得第一个临床批件后的又一个批件，标志着复旦大学在血友病基因治疗领域取得了突破性的进展，进一步显示了我国基因治疗的国际先进水平。
血友病是一种由人凝血因子IX缺陷导致的严重出血性遗传疾病。据项目负责人薛京伦教授介绍，此病的常规临床治疗方法主要依靠输血或凝血酶原复合物，不仅费用昂贵，还有较明显的副作用。1994年第一次临床试验方案是采用反转录病毒载体途径，因过程繁琐，很难在临床推广。本次研制的“重组AAV-2人凝血因子IX注射液”是将IX因子基因直接肌肉注射到体内，方法简单，疗效显著，且易于临床推广。
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