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目前,有关ALS的发病原因有了很多假说,且获得部分依据,但都不能完全阐明ALS的发病机制。ALS可能是多因素的,内在环境(遗传因素)是主导,外在环境(兴奋性氨基酸毒性、自身免疫、神经营养因子、神经丝等机体环境紊乱)是诱因,人们正在试图找到能与发病机制有关的线索。到目前为止,只有兴奋性氨基酸拮抗剂力如太获得各国药品监督部门的批准,是唯一证明有限减缓病情进展的神经保护治疗药物。多项研究证实其安全性及有效性,尤其适用于早中期,对于晚期患者无效。尽管近些年做过大量药物临床试验,但尚无其他药物显示对ALS病程和存活期有显著影响。目前亦不建议使用维生素E及肌酸治疗ALS。也无足够的证据支持或否定碳酸锂的疗效。
目前也没有证据支持干细胞治疗ALS有效,尽管有一些探索性试验,但干细胞真正进入临床还需要很长的时间和过程。
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