6月9日,多发性骨髓瘤专病门诊在中国医学科学院血液病医院正式揭牌。该门诊聚焦血液系统第二大恶性肿瘤的精准诊疗,通过多学科协作诊疗模式,为患者提供从早期筛查、精准分型到全程管理的"一站式"解决方案,标志着我国浆细胞疾病诊疗进入专病化时代。
"专病门诊的成立将彻底改变骨髓瘤患者辗转多个科室的困境。"所院临床首席专家邱录贵主任教授表示,依托国家血液病临床研究中心的资源优势,门诊创新推出"分层诊疗-动态监测-精准干预-创新疗法"等患者管理模式,使60%患者实现五年以上无进展生存。

所院临床首席专家邱录贵主任介绍:

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)作为血液系统第二大常见恶性肿瘤,仅次于非霍奇金淋巴瘤,在全球范围内的发病率呈现逐年上升趋势。数据显示,全球每年新增病例超过17万例,死亡病例约12万例,占所有血液系统恶性肿瘤的10%-15%。在中国,随着老龄化社会的加速,多发性骨髓瘤的发病率也逐步提高,约占所有恶性肿瘤的1%-2%,且发病年龄集中在65岁以上,呈现老年化特点。
尽管多发性骨髓瘤的整体发病率较低,但其对患者生活质量和生存期的严重影响,使其成为血液病领域的重要研究和治疗难点。由于骨髓瘤的临床表现多样化,例如骨痛、贫血、反复感染、高钙血症及肾功能损害等,患者在确诊前往往经历多次误诊或漏诊,导致病程延误,加重了治疗难度。此外,高危型骨髓瘤患者(如双打击、三打击患者)的生存预后极差,传统治疗手段难以有效控制病情,亟需创新治疗方案
尽管多发性骨髓瘤的治疗手段日益丰富,但诸多问题仍未得到有效解决。例如,如何在早期精准诊断疾病、优化治疗方案、延长高危患者的生存期,以及如何减轻患者的经济负担,都是当前医学界面临的重要课题。
据专病门诊负责人、淋巴肿瘤诊疗中心负责人安刚教授介绍,专病门诊成立的必要性

1.多发性骨髓瘤的复杂性与个性化需求多发性骨髓瘤的临床表现和预后差异显著,不同患者对治疗的反应也存在较大个体化差异。传统的科室分工模式往往无法满足患者全方位的诊疗需求,导致患者需要辗转于多个科室之间,增加了时间和经济成本。专病门诊通过整合多学科资源,提供基因检测、病理诊断、治疗方案制定等一站式服务,能够显著提高诊疗效率,改善患者的就医体验。
2.填补高危患者治疗空白 高危型骨髓瘤患者的治疗一直是临床难点,传统疗法对其效果有限。依托专病门诊建立的生物样本库和真实世界数据,针对“浆细胞白血病、三打击、髓外、功能性高危”等高危患者。可以深入研究高危患者的发病机制,推动针对性临床试验的开展,能为符合条件的患者提供参与前沿新药、新疗法研究的机会,获得潜在的最新治疗选择。加速新疗法在临床的落地和应用。
3.推动精准医学的落地 专病门诊以精准医学为核心理念,通过国际标准的R-ISS分期体系、动态监测和个性化治疗方案的制定,实现“分层诊疗-精准干预”的全周期管理模式。这不仅提升了治疗的精准性,还为患者提供了更长的无进展生存期和更高的生活质量。
4.患者全程管理的重要性 多发性骨髓瘤是一种慢性复发性疾病,患者在治疗后仍需长期随访和管理。专病门诊特别设立慢病管理护师岗位,负责患者的居家随访、不良反应监测和治疗预约,为患者提供全方位的照护服务。
在专病门诊现场,患者家属分享到

专病门诊对多发性骨髓瘤患者是一个极大的利好消息
传统模式下,我们患者及家属经常要在血液科、骨科、肾内科等多个科室间来回奔波,不仅耗费大量时间,还增加了经济负担。现在专病门诊就可完成从检查到确诊的全流程,仅需几天即可完成诊断和分期,而之前可能需要将近1个月时间。
随后主任在门诊过程中可以根据患者情况制定最符合患者的方案,例如靶向治疗、免疫治疗或CAR-T细胞治疗,并且在门诊现场就可以帮助患者筛选最适合的临床试验,让所有的患者有机会免费接受新型药物或创新疗法,大幅度减轻了经济压力,也能得到更好的治疗。
据悉,该门诊将于6月9日正式开诊,每周一下午接诊。依托先进的诊疗体系,规范化的诊疗路径,疑难病例全科会诊专业化态度,预计每年可使数以万计患者受益。
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